Terapia genética cura seis crianças em testes clínicos.

Cientistas usaram vírus da família do HIV modificados para consertar DNA defeituoso

RIO – Cientistas usaram vírus modificados da família do HIV, causador da Aids, para curar raras doenças genéticas em crianças. Conhecidos como lentivírus, estes micro-organismos têm uma capacidade única de alterar o DNA das células que invadem, o que faz deles promissores veículos para consertar defeitos nelas por meio da chamada terapia genética. Com esta ideia na cabeça, em 1996 Luigi Naldini e sua equipe de pesquisadores do Instituto Telethon de Terapia Genética de San Raffaele (Tiget), na Itália, iniciaram estudos em laboratório para transformá-los em armas contra diversos males.

Agora, quase 20 anos depois, os cientistas italianos relatam em artigos publicados na edição da revista “Science” desta semana vitórias sobre duas doenças graves, a leucodistrofia metacromática e a Síndrome de Wiskott-Aldrich. Ambas são originárias de defeitos no DNA que resultam na deficiência na produção de uma proteína essencial para o organismo nos primeiros anos de vida. No primeiro caso, isso afeta o sistema nervoso dos bebês, que inicialmente parecem saudáveis mas gradualmente começam a perder as habilidades cognitivas e motoras adquiridas, sem chance de reverter o processo neurodegenerativo. Já no segundo, falhas no sistema imunológico deixam as crianças mais suscetíveis a desenvolverem infecções, doenças autoimunes e câncer, assim como problemas com as plaquetas que causam sangramentos frequentes.

Ao todo, os pesquisadores trataram 16 pacientes, dez vítimas de leucodistrofia metacromática e seis da Síndrome de Wiskott-Aldrich. Os artigos, no entanto, relatam apenas seis dos casos, três de cada doença, em que o período passado desde o início da terapia, em 2010, permitiram aos cientistas tirarem conclusões quanto a sua eficácia e segurança.

– Três anos após o começo dos testes clínicos, os resultados obtidos para estes primeiros seis pacientes são muito encorajadores: a terapia não só é segura mas também efetiva e se mostrou capaz de mudar o históricos clínico destas graves doenças – comentou Naldini. – Depois de 15 anos de esforços e sucessos no laboratório, mas também algumas frustrações, é realmente excitante poder dar um solução concreta para os problemas destes primeiros pacientes.
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FONTE:  http://oglobo.globo.com/ciencia/terapia-genetica-cura-seis-criancas-em-testes-clinicos-9005317#ixzz2rnJ6tRo3

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