FDA aprova primeira terapia pediátrica para neuroblastoma de alto risco

FDA aprovou dinutuximab (Unituxin) , como parte da terapia de primeira linha para pacientes pediátricos com neuroblastoma de alto risco, um tipo de câncer que geralmente ocorre em crianças pequenas.

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De acordo com a American Cancer Society, o neuroblastoma é um tipo de câncer que começa em certas formas muito precoces de células nervosas encontrados em um embrião ou feto. ( Neuro refere-se aos nervos, enquanto blastoma refere-se a um câncer que afeta as células imaturas ou em desenvolvimento). Este tipo de câncer ocorre com mais freqüência em lactentes e crianças jovens. É raramente encontrada em crianças com idade superior a 10 anos.

O neuroblastoma é de longe o câncer mais comum em crianças (com menos de 1 ano de idade). É responsável por cerca de 6% de todos os cânceres em crianças. Há cerca de 700 novos casos de neuroblastoma cada ano nos Estados Unidos. Esse número se manteve aproximadamente o mesmo por muitos anos. A média de idade no momento do diagnóstico é de cerca de 1 a 2 anos. Em casos raros, neuroblastoma é detectada por ultra-som, mesmo antes do nascimento. Quase 90% dos casos são diagnosticados até os 5 anos. O neuroblastoma é muito raro em crianças com mais de 10 anos. Em cerca de 2 de 3 casos, a doença já se espalhou para os gânglios linfáticos ou para outras partes do corpo, quando é diagnosticada.

Unituxin é um anticorpo que se liga à superfície de células de neuroblastoma. Unituxin está sendo aprovado para uso como parte de um regime de multimodalidade, incluindo cirurgia, quimioterapia e radioterapia para pacientes que alcançaram pelo menos uma resposta parcial ao prévio multiagente de primeira linha, a terapia multimodal.

“A aprovação de medicamentos, tais como Unituxin para tratar cancros raros demonstra o esforço contínuo para aumentar não só a consciência da condição, mas garantir que os pacientes com estas condições também estão recebendo medicamentos que salvam vidas ou medicamentos que podem melhorar a sua qualidade de vida”, disse FormularyWatch Advisor Abimbola Farinde, PharmD, MS, que atua na faculdade em Columbia Southern University, Orange Beach, Ala.

FDA concedeu revisão prioritária Unituxin e designação de produto órfão.

FDA também emitiu uma revisão comprovante prioridade doença pediátrica raro United Therapeutics, que confere prioridade revisão para uma aplicação de drogas subseqüente, que de outra forma não se qualificar para revisão prioritária. Esta é a segunda revisão comprovante prioridade doença pediátrica rara concedida pela FDA desde o início do programa de revisão doença comprovante pediátrica rara , que é projetado para incentivar o desenvolvimento de novas terapias para a prevenção e tratamento de certas doenças pediátricas raras.

De acordo com um comunicado de imprensa FDA, a segurança e eficácia de Unituxin foram avaliados em um estudo clínico de 226 participantes pediátricos com neuroblastoma de alto risco cujos tumores diminuíram ou desapareceram após o tratamento com quimioterapia de múltiplas drogas e cirurgia seguida de quimioterapia intensiva adicional e que posteriormente recebido apoio transplante de medula óssea e terapia de radiação. Os participantes foram distribuídos aleatoriamente para receber quer uma droga oral retinóide, isotretinoína (RA), ou Unituxin em combinação com interleucina-2 e factor estimulador de colónias de granulócitos e macrófagos, que são pensados ​​para aumentar a actividade de Unituxin por estimular o sistema imunológico, e RA.

Três anos após a atribuição do tratamento, 63% dos participantes que receberam a combinação Unituxin estavam vivos e livres de crescimento do tumor ou de reincidência, em comparação com 46% dos participantes tratados apenas com RA. Em uma análise atualizada de sobrevivência, 73% dos participantes que receberam a combinação Unituxin estavam vivos em comparação com 58% dos que receberam RA sozinho.

Unituxin carrega uma caixa advertência alertando os pacientes e os profissionais de saúde que Unituxin irrita células nervosas, causando dor intensa que requer tratamento com narcóticos intravenosos e também pode causar danos nos nervos e reações à infusão de risco de vida, incluindo o inchaço das vias aéreas superiores, dificuldade respiratória e pressão arterial baixa , durante ou logo após o término da infusão. Outras outros efeitos colaterais graves Unituxin podem causar incluem infecções, problemas oculares, distúrbios eletrolíticos e supressão da medula óssea.

Fonte

One Response to FDA aprova primeira terapia pediátrica para neuroblastoma de alto risco

  1. Sabine disse:

    Preciso urgente do medicamento Unituxin para a minha sobrinha como posso importar

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