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Dois recentes avanços científicos destacam um futuro encorajador para a medicina de precisão na FDA

avanços científicos

Por: Janet Woodcock, MD

A FDA ajuda a trazer medicamentos de precisão – na forma de terapias direcionadas – para pessoas que vivem com doenças que apresentam características genéticas específicas.

Duas recentes aprovações de medicamentos da FDA apontam para um futuro encorajador para a “medicina de precisão” – uma abordagem para o tratamento da doença que adapta as terapias médicas, incluindo medicamentos, às necessidades de pacientes individuais. Essas aprovações envolvem doenças resultantes de características genéticas particulares identificadas por testes laboratoriais.

Em meados de maio, a FDA anunciou que expandimos a aprovação da Kalydeco (ivacaftor), permitindo que um maior número de pacientes com fibrose cística (CF) se beneficie com o medicamento. A aprovação expandida inclui pacientes com FC com uma das 23 mutações raras adicionais. Kalydeco agora está indicado para 33 mutações de FC, acima de 10 anteriormente.
Também em maio, anunciamos a aprovação expandida para Keytruda (pembrolizumab) para tratar pacientes cujos cânceres têm uma característica genética específica. Esta é a primeira vez que o FDA aprovou um tratamento contra o câncer baseado em uma característica genética, em vez da localização no corpo onde o câncer se originou.
Janet WoodcockA FDA aprovou muitos outros avanços em medicamentos de precisão, também chamados de “terapias direcionadas”. Nos últimos 3 anos, o nosso Centro de Avaliação e Pesquisa de Medicamentos aprovou mais de 25 novos medicamentos que beneficiam pacientes com características genéticas específicas. E aprovamos muitos outros novos usos – também baseados em características genéticas específicas – para medicamentos que já estão no mercado. Algumas dessas aprovações de medicamentos são para pacientes com distúrbios genéticos raros. Outros são novas terapias direcionadas para tratar câncer, hepatite C ou HIV. A dosagem de medicamentos para doenças específicas também pode ser adaptada ao indivíduo.

O medicamento de precisão é uma grande promessa, mas para continuar desenvolvendo terapias específicas, precisaremos de avanços científicos no uso e desenvolvimento de “biomarcadores”. Os biomarcadores são indicadores no corpo que podem ser medidos – como pressão sanguínea, açúcar no sangue e tamanho do tumor. Testes para identificar variantes genéticas são outra forma de biomarcador. Os biomarcadores podem permitir que profissionais de saúde e pesquisadores identifiquem pacientes em risco de doença, determinem o estágio de uma doença e prevejam a probabilidade de um paciente se beneficiar de uma droga. Eles também desempenham um papel no desenvolvimento de medicamentos. Um biomarcador particular, por exemplo, pode ser usado para identificar candidatos apropriados para um ensaio clínico, como aqueles que provavelmente responderão ao tratamento. Isso pode tornar mais fácil e rápido recrutar pacientes e pode resultar em um prazo menor para a aprovação de medicamentos. De forma semelhante, os biomarcadores às vezes podem identificar os efeitos positivos do tratamento antes dos parâmetros clínicos tradicionais. Por exemplo, os biomarcadores podem mostrar um encolhimento do tumor antes da melhora na condição do paciente ser detectada. Assim, o uso de biomarcadores em ensaios clínicos pode acelerar o tempo que leva um medicamento investigativo a atingir um paciente.

A capacidade de identificar biomarcadores úteis depende de quão bem os cientistas entendam a doença que estão buscando tratar. Em algumas áreas, como câncer e doenças infecciosas, fizemos um progresso real na compreensão de como essas doenças se desenvolvem e como tratá-las com terapia medicamentosa. A FDA continua a encorajar os desenvolvedores de medicamentos a usar estratégias baseadas em biomarcadores. Uma maneira de fazer isso é assegurando que um determinado biomarcador seja realmente capaz de identificar os pacientes que provavelmente responderão a um medicamento específico. Outra maneira é usar biomarcadores para identificar pessoas cuja doença está progredindo rapidamente. Além de trabalhar em biomarcadores para produtos individuais, a FDA também trabalha com partes interessadas e consórcios científicos em biomarcadores de qualificação que podem ser utilizados no desenvolvimento de muitas drogas. Uma vez qualificado,

Novas disposições ao abrigo da recente Lei das Curas do século XXI proporcionam orientação e oportunidade para a FDA fortalecer a ciência dos biomarcadores e promover a medicina de precisão. Acreditamos que é importante fazer drogas como Kalydeco e Keytruda disponíveis para tantos pacientes quanto possam se beneficiar deles. A FDA está ativamente buscando mais avanços em terapias direcionadas.

Janet Woodcock, MD, é Diretora do Centro de Avaliação e Pesquisa de Medicamentos da FDA

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